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| 1. Verfasser: | |
|---|---|
| Format: | Artículo científico |
| Sprache: | es |
| Veröffentlicht: |
Asociación Regional de Diálisis y Trasplantes Renales de Capital Federal y Provincia de Buenos Aires
2015
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| Schlagworte: | |
| Online-Zugang: | https://www.redalyc.org/articulo.oa?id=564261420008 |
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Inhaltsangabe:
- TERAPIA DE REEMPLAZO ENZIMÁTICO EN LA ENFERMEDAD DE FABRY: LA DOSIS ES IMPORTANTE Juan Manuel Politei Andrea B Schenone Consuelo Durand Alberto Ortiz Medicina Agalsidasa enfermedad de Fabry terapia de reemplazo enzimático La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara ligada al X consecuencia de la deficienciade α-galactosidasa A lisosomal, lo que genera un depósito excesivo de glicoesfingolípidos, predominantemente globotriaosilceramida (Gl3 ) y mortalidad de causa renal cardíaca y neurológica. El tratamiento actual consiste en la terapia de reemplazo enzimático, lo que intenta reemplazar por vía intravenosa la enzima deficiente. Existen en el mercado europeo y latinoamericano dos formulaciones de agalsidasa: agalsidasa alfa y agalsidasa beta, lo que permite al médico elegir el tratamiento. Sin embargo, la Food and Drug Administration en Estados Unidos rechazó aprobar la agalsidasa alfa. La diferencia fundamental entre agalsidasa alfa y agalsidasa beta es la dosis autorizada: 0,2 mg/kg y 1 mg/kg cada dos semanas respectivamente. Durante años esta diferencia tan grande de dosis sorprendió a los clínicos. Sin embargo varios estudios recientes sugieren que hay un efecto dosis-respuesta y que para algunos pacientes la dosis de 0,2 mg/ kg cada dos semanas puede ser insuficiente. Sin embargo, no existen herramientas que permitan predecir que pacientes van a necesitar una dosis más alta para detener o enlentecer la progresión de la enfermedad. En esta revisión resumimos el estado actual del conocimiento sobre el impacto de las diferentes dosis y su eficacia en tratamiento de la enfermedad de Fabry. 2015 artículo científico 0326-3428 https://www.redalyc.org/articulo.oa?id=564261420008 es http://www.redalyc.org/revista.oa?id=5642 Revista de nefrología, diálisis y transplante application/pdf Asociación Regional de Diálisis y Trasplantes Renales de Capital Federal y Provincia de Buenos Aires Revista de nefrología, diálisis y transplante (Argentina) Num.4 Vol.35