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Construcción de un vector de expresión derivado de virus adenoasociados para corregir in vitro el defecto genético de la enfermedad de Morquio A

Fuente: Redalyc

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Main Author:	Luis A. Barrera
Format:	Artículo científico
Language:	es
Published:	Instituto Nacional de Salud 2008
Subjects:	Medicina genética dependovirus terapia de gen cultivo de virus técnicas de cultivo
Online Access:	Acceder al recurso
Tags:	Add Tag No Tags, Be the first to tag this record!

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author	Luis A. Barrera
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contents	Construcción de un vector de expresión derivado de virus adenoasociados para corregir in vitro el defecto genético de la enfermedad de Morquio A Luis A. Barrera Mónica A. Gutiérrez Carlos J. Alméciga-Díaz Shunji Tomatsu Felipe García-Vallejo Flavio Cerón Martha C. Domínguez Medicina genética dependovirus terapia de gen cultivo de virus técnicas de cultivo Introducción. La mucopolisacaridosis IV A (Morquio A) es una enfermedad de depósitolisosómico causada por la deficiencia en la actividad de la enzima N-acetil-galactosamina-6-sulfato-sulfatasa que produce la acumulación intralisosómica de queratán y condroitín-6-sulfato.Hasta el momento, su manejo es paliativo, por lo que las investigaciones se han enfocado enestablecer una terapia que pueda aplicarse tempranamente y garantice la expresión establede la enzima. En este sentido, la terapia génica se presenta como una de las potencialesalternativas terapéuticas para corregir el defecto genético en la mucopolisacaridosis IV A.Objetivo. Construir vectores de expresión derivados de virus adenoasociados para corregir invitro la deficiencia enzimática en la mucopolisacaridosis IV A.Materiales y métodos. Se produjeron vectores derivados de virus adenoasociados queportaban el gen humano de la enzima N-acetil-galactosamina-6-sulfato-sulfatasa dirigido porel promotor temprano del citomegalovirus humano, empleando un sistema libre de adenovirus.Se transfectaron células HEK293 y fibroblastos humanos Morquio A con los virus recombinantes,y se determinó la actividad enzimática en el lisado celular a las 24 y 48 horas después de latransfección.Resultados. Se obtuvieron virus adenoasociados recombinantes, libres de adenovirus, contítulos hasta de 2,08 x 1010 cápsides/ml. Tanto en células HEK293 como en fibroblastos MorquioA transfectados, se obtuvieron actividades enzimáticas hasta de 3,05 nmoles/mg por hora, 48horas después de la transfección.Conclusión. Los virus recombinantes producidos expresaron in vitro la enzima GALNS en lascélulas transfectadas. Estos resultados constituyen el paso inicial para el desarrollo de unaterapia génica para la enfermedad de Morquio A empleando vectores derivados de virusadenoasociados 2008 artículo científico 0120-4157 https://www.redalyc.org/articulo.oa?id=84328315 es http://www.redalyc.org/revista.oa?id=843 Biomédica application/pdf Instituto Nacional de Salud Biomédica (Colombia) Num.3 Vol.28
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