AAV9‐ DARS2 Gene Therapy Rescues Phenotype in Leukoencephalopathy with Brainstem and Spinal Cord Involvement and Lactate Elevation Patient Cells and Neuronal Dars2 Deficient Mice

Fuente: Wiley Open Access
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Autori principali: I Garofolo, B Lindsay, Y Liang, B Ratajczak, M Janowski, P Walczak, A Fatemi, CL Nemeth
Natura: Artículo Open Access
Pubblicazione: Wiley 2025
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