Safety and Efficacy of DTX401 , an AAV8 ‐Mediated Liver‐Directed Gene Therapy, in Adults With Glycogen Storage Disease Type I a ( GSDIa )

Fuente: Wiley Open Access

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	David A. Weinstein, Terry G. Derks, David F. Rodriguez‐Buritica, Ayesha Ahmad, María‐Luz Couce, John J. Mitchell, Rebecca Riba‐Wolman, Malaya Mount, Julieta Bonvin Sallago, Katalin M. Ross, Melanie M. van der Klauw, Foekje de Boer, Caroline van der Schaaf, Heather Saavedra, Miguel Martínez‐Olmos, Elvis Atanga, Asad Hosseini, Deepali Mitragotri, Eric Crombez
Format:	Artículo Open Access
Veröffentlicht:	Wiley 2025
Schlagworte:	Journal of Inherited Metabolic Disease
Online-Zugang:	Acceder al recurso
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Beschreibung
DOI:	10.1002/jimd.70014

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