Intrathecal idursulfase‐ IT in children younger than 3 years with neuronopathic mucopolysaccharidosis II in a single‐arm, open‐label, phase 2/3 substudy and extension

Fuente: Wiley Open Access
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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: Joseph Muenzer, Barbara K. Burton, Paul Harmatz, Luis González Gutiérrez‐Solana, Matilde Ruiz‐Garcia, Simon A. Jones, Nathalie Guffon, Michal Inbar‐Feigenberg, Drago Bratkovic, Stewart Rust, Michael Hale, Yuna Wu, Karen S. Yee, David A. H. Whiteman, David Alexanderian
Format: Artículo Open Access
Veröffentlicht: Wiley 2026
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