Intrathecal idursulfase‐ IT in children younger than 3 years with neuronopathic mucopolysaccharidosis II in a single‐arm, open‐label, phase 2/3 substudy and extension

Fuente: Wiley Open Access
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Dettagli Bibliografici
Autori principali: Joseph Muenzer, Barbara K. Burton, Paul Harmatz, Luis González Gutiérrez‐Solana, Matilde Ruiz‐Garcia, Simon A. Jones, Nathalie Guffon, Michal Inbar‐Feigenberg, Drago Bratkovic, Stewart Rust, Michael Hale, Yuna Wu, Karen S. Yee, David A. H. Whiteman, David Alexanderian
Natura: Artículo Open Access
Pubblicazione: Wiley 2026
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